Mucoviscidose: deux médicaments vont enfin permettre aux malades de respirer

Santé

La mucoviscidose est causée par le dysfonctionnement d'une protéine du gène CFTR qui empêche le mucus de se fluidifier, laissant les poumons sans protection contre les infections. | Patrick J. Lynch via Wikimedia

À compter du 6 juillet, des milliers de malades qui souffrent de cette pathologie bénéficieront de deux nouveaux traitements. L'un d'eux, le Kaftrio, pourrait considérablement allonger leur espérance de vie.

David ne pourra jamais oublier cet instant. Un retour à la vie. Une libération fulgurante. Ce week-end de février 2021, ce père de famille de 38 ans quitte le centre de réhabilitation de Giens (Var) où, armé de sa bouteille d'oxygène, il a passé la semaine afin de rejoindre sa femme et sa fille à l'occasion des deux jours de repos hebdomadaire. Au volant de sa voiture, il est subitement pris d'une grosse quinte de toux. Le mucus qui englue ses poumons commence comme par magie à se détacher des parois de ses bronches. Ses alvéoles grésillent et s'agitent de partout. Il expulse en quelques heures ce qu'il n'est jamais parvenu à sortir de ses poumons depuis des semaines. Il respire.

Quelques heures plus tôt, David a commencé à prendre du Kaftrio, un nouveau traitement révolutionnaire contre la mucoviscidose. Cette affection est la plus fréquente des maladies génétiques héréditaires en France. «J'ai eu du mal à croire que quelques comprimés pouvaient avoir un tel effet, c'était incroyable, se souvient David. Quand je suis retourné à Giens en début de semaine, le médecin m'a ausculté. Il m'a assuré qu'il entendait l'air circuler dans mes bronches. On ne m'avait jamais dit ça de ma vie.»

«Une sacrée queue de poisson à la mort» remboursée par la Sécu

Dès mardi 6 juillet, le Kaftrio devient accessible en France. Depuis que le ministère de la Santé a annoncé que la Sécurité sociale allait le rembourser à 100%, on sait qu'il devrait changer la vie d'environ 3.000 malades dans un premier temps. À terme, 5.000 patients seront pris en charge (on compte 7.280 personnes concernées par cette affection en France, d'après le Registre français de la mucoviscidose dans son édition de 2019).

David a eu la chance de figurer parmi les 500 malades qui ont eu la primeur du traitement depuis le début de l'année 2021. Il fait partie des malades les plus dégradés, une condition qui donne le droit à un usage «compassionnel» de cette trouvaille, via une autorisation temporaire d'utilisation nominative (ATUn). Le père de famille n'était alors qu'à un doigt d'être inscrit sur une liste d'attente pour recevoir une greffe des poumons. Avec le Kaftrio, il estime avoir fait «une sacrée queue de poisson à la mort».

«J'étais hanté par l'idée de ne pas pouvoir continuer à éduquer ma fille, de laisser ma femme seule avec beaucoup de responsabilités. Ces angoisses se font moins présentes. La machine à projets fonctionne à nouveau à plein régime», se réjouit David. Quatre mois de traitement ont suffit à cet ingénieur spécialisé dans le nucléaire pour se passer des 3 litres d'oxygène, des aérosols, des cures intraveineuses ou encore des séjours à l'hôpital qui rythmaient son quotidien. Il a repris du poids. Il a même retrouvé son travail, dès la levée du confinement. S'il lui arrive de rebrancher son extracteur d'O2, c'est juste quand il doit tondre sa pelouse. C'est aussi et surtout avec le souci de rassurer sa fille de 10 ans qui reste inquiète pour son papa.

Les fruits d'une recherche acharnée

Cette renaissance, David la doit à près de trente années de recherches scientifiques menées avec acharnement. Les études ont fait leurs premiers pas au début des années 1980 en obtenant des résultats encourageants concernant le séquençages du génome humain. Elles se sont accélérées en 1989 lorsque deux laboratoires concurrents ont uni leurs efforts –l'un basé au Canada, l'autre aux États-Unis. Mais rien n'aurait été possible sans le soutien financier de l'association américaine de mucoviscidose (Cystic Fribrosis Foundation)....

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